Fondazione Insieme Per La Vista

VADEMECUM PER I PAZIENTI AFFETTI DA GRAVI PATOLOGIE OCULARI

COME DISTINGUERE UNA TERAPIA SCIENTIFICAMENTE VALIDATA

Introduzione

Allo stato attuale in nessuna parte del mondo esistono terapie risolutive in grado di ripristinare la perdita di visione causata da gravi patologie oculari, quali la degenerazione maculare senile DMS o il glaucoma.
Tali malattie interessano decine di milioni di pazienti nei Paesi industrializzati tra cui l'Italia dove ne soffrono oltre 3 milioni di persone (2 milioni con la DMS più circa mezzo milione non diagnosticati e mezzo milione con il glaucoma più altri 250.000 non diagnosticati).
Per ora abbiamo a disposizione solo terapie di contenimento ma sono in fase di sperimentazione in tutto il mondo (e in particolare negli USA) nuovi trattamenti che potrebbero migliorare l'attuale ventaglio di opzioni terapeutiche.
Accanto a trattamenti effettuati nel rispetto dei rigorosi protocolli vigenti negli USA e in Europa, ve ne sono purtroppo altri che vengono promossi dai media e proposti ai pazienti da alcuni centri privati italiani ed esteri, senza che vi sia una evidenza scientifica della loro effettiva validità. Taluni implicano ingenti investimenti di denaro e sono possibili in Paesi esteri aventi protocolli meno stringenti dei nostri o totalmente in assenza degli stessi.
Per Vedere Fatti Vedere ETS ha deciso di predisporre un Vademecum per i pazienti che soffrono di gravi patologie oculari con l'obiettivo di offrire una serie di informazioni chiare e semplici utili a valutare se la terapia proposta sia conforme o meno agli attuali protocolli vigenti. Ciò a tutela del paziente che, a causa della forte pressione psicologica determinata dalla patologia di cui è sofferente, potrebbe trovarsi nella condizione di grande vulnerabilità o di una limitata capacità di valutazione oggettiva dell'offerta che gli viene presentata.

Le caratteristiche di una terapia scientificamente validata

  1. Tutte le terapie prima di essere messe a disposizione dei pazienti su vasta scala e distribuite in commercio, vengono sottoposte a uno studio clinico (detto anche trial) che si articola in 4 fasi secondo una metodologia codificata a livello internazionale:

    • Fase 1 = lo studio viene condotto sull'uomo, su un piccolo numero di volontari, spesso pazienti senza alternativa terapeutica, con l'obiettivo di valutarne la tollerabilità e la sicurezza;
    • Fase 2 = studio su un numero limitato di pazienti che valuta l'efficacia della nuova terapia sulla patologia;
    • Fase 3 = viene condotto su un numero elevato di pazienti allo scopo di ottenere conferma circa la validità degli esiti della Fase 2 e informazioni su eventuali effetti collaterali;
    • Fase 4 = viene condotto dopo l'immissione in commercio e la messa a disposizione su vasta scala per avere conferma della validità del nuovo trattamento e operare una comparazione con gli altri farmaci già presenti sul mercato.


  2. Prima dell'avvio di un trial clinico questo viene attentamente esaminato da una commissione indipendente di esperti a tutela della sicurezza dei pazienti. In Italia l'autorità competente per lo svolgimento di ogni tipo di sperimentazione è l'AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, e avviene sotto il controllo delle autorità sanitarie pubbliche (Istituto Superiore di Sanità, Ministero della Sanità e i Comitati Etici).

  3. Le sperimentazioni cliniche vengono svolte nelle strutture ospedaliere/ universitarie pubbliche o private autorizzate e sono per la maggior parte finanziate dalle industrie farmaceutiche e solo in minor misura da Istituzioni pubbliche.

  4. Solo i trattamenti che hanno superato con successo le Fasi 1, 2 e 3 della sperimentazione e sono state approvate dall'AIFA diventano pratica medica per la cura di una determinata patologia in Italia.

    Proposte di trattamento che non rientrano nei casi sopra descritti

  5. Se viene proposto al paziente un nuovo trattamento (magari all'estero) bisogna verificare che:
    • gli studi pre-clinici (*) siano stati pubblicati, rivisti e ripetuti da altri esperti dell'ambito clinico di riferimento;
    • coloro che effettuano il trattamento abbiano ottenuto l'approvazione di un comitato indipendente, considerando che anche le ricerche minori devono comunque ottenere questo tipo di approvazione.

      (*)Gli studi pre-clinici vengono realizzati prima della sperimentazione sull'uomo o in provetta o su animali aventi la stessa patologia e vengono valutati da una commissione di esperti indipendente, quindi pubblicati e ripetuti prima di essere sperimentati sull'uomo.



  6. Diffidare delle testimonianze positive dei pazienti. Ciò che conta sono le sperimentazioni cliniche valutate da esperti indipendenti.

  7. Farsi consegnare un modulo scritto per il consenso informato al trattamento che dovrebbe contenere molte risposte alle seguenti domande:

    1. Il trattamento proposto è di routine o fa parte di una sperimentazione clinica formale?

    2. Quali sono i benefici del trattamento e in quanto tempo saranno visibili?

    3. Quali sono le evidenze scientifiche che questo nuovo trattamento funzioni per la mia malattia?

    4. Dove sono stati pubblicati gli esiti?

    5. Esiste un comitato indipendente e da chi è composto?

    6. Esistono approvazioni da parte di organi competenti internazionali o nazionali?

    7. Quali sono i rischi e gli effetti collaterali nel breve, medio e lungo periodo?

    8. Chi è il medico responsabile del trattamento e che esperienza ha in riferimento a questo trattamento e più in generale che specializzazione possiede?

    9. Esiste e a quanto ammonta il risarcimento previsto in caso di infortunio durante la somministrazione del trattamento?

    10. Quanto costa il trattamento e quali altri costi aggiuntivi devo considerare?


  8. Prima di sottoporsi al trattamento si consiglia di richiedere il consulto di un secondo medico a cui va prodotta tutta la documentazione scritta in modo che possa esprimere il parere.